Чт. Авг 11th, 2022

Russia-made

Инновации, открытия, высокие технологии, новые производства — всё, что сделано в нашей стране!

Опубликовано: 29 июня 2022

Компания «Биокад» подала заявку на клинические испытания генного препарата от СМА

1 min read


Биокад» получил разрешение на КИ своего препарата против нейробластомы – журнал VademecumБиокад» получил разрешение на КИ своего препарата против нейробластомы – журнал Vademecum © vademec.ru

Российская компания «Биокад» разработала препарат генной терапии ANB-4 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Всего в мире существует 3 препарата для лечения СМА. Это «Спинраза» (нусинерсен) от американской компании Biogen, «Эврисди» (рисдиплам) от швейцарской Roche.

А так же самый известный и дорогой препарат в мире «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) от швейцарской Novartis и американской Biogen. Одна доза этого препарата стоит 2,1 млн $. И если первые два препарата нужно вводить несколько раз в течении 10 лет, то «Золгенсма» вводится один раз на всю жизнь.

Российский препарат генной терапии ANB-4 так же вводится один раз и обеспечивает многолетний или пожизненный эффект.

«Препарат ANB-4 доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — пояснил руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 Дмитрий Мадера.

Руководство компании Biocad не исключает вывод препарата на международный рынок, где он составит конкуренцию уже существущим препаратам своей намного более низкой ценой.

Добавить комментарий

Войти с помощью: 

Реклама

Top.Mail.Ru

© 2021 Эль Гуна - El Gouna

Копирование и переработка любых материалов этого сайта для их публичного использования (размещение на других сайтах, размещение в электронных СМИ, публикации в печатных изданиях и прочее) разрешается исключительно при указании первоисточника материала и наличии в теле копируемого (перерабатываемого) текста активной ссылки на сайт El-gouna.ru. Ссылка должна быть открыта для индексации поисковыми системами.

Adblock
detector